201/2009

I enlighet med social- och hälsovårdsministeriets beslut föreskrivs med stöd av 6 kap. 28 § 2 mom. i sjukförsäkringslagen av den 21 december 2004 (1224/2004), sådant det lyder i lag 802/2008:

Bilaga

ANVISNINGAR FÖR UPPGÖRANDE AV EN HÄLSOEKONOMISK UTREDNING

Till ansökan om fastställande av skäligt partipris för läkemedel, som innehåller ny verksam läkemedelssubstans och också i andra fall, om läkemedelsprisnämnden förutsätter det, skall fogas en hälsoekonomisk utredning (Sjukförsäkringslagen 1224/2004). Syftet med den hälsoekonomiska utredningen är att få en helhetsbedömning av kostnaderna för användningen av läkemedlet i fråga och andra alternativa behandlingar samt av den nytta som kan uppnås med dem.

Den hälsoekonomiska utredningen skall uppgöras enligt dessa anvisningar. Utredningen kan avfattas på finska, svenska eller engelska. En engelskspråkig utredning skall också innehålla ett sammandrag på finska eller svenska.

Hälsoekonomiska utvärderingsmetoder

De hälsoekonomiska utvärderingsmetoderna indelas vanligen i fyra kategorier. De olika metoderna avviker från varandra främst i fråga om på vilket sätt och i vilken mån de beaktar behandlingens inverkan på hälsotillståndet och följderna av detta.

Kostnadsminimeringsanalys kan användas då de behandlingar som jämförs har samma inverkan på hälsotillståndet. Då jämförs endast kostnaderna för de olika behandlingarna.

Kostnadseffektanalys används då de behandlingar som jämförs har olika verkan. Härvid utreds hur de behandlingar som jämförs inverkar på en viss mätbar dimension av hälsotillståndet. En mätbar förändring i hälsotillståndet används som sådan för att beskriva behandlingseffektiviteten, och olika alternativa behandlingar jämförs genom att granska relationen mellan kostnaderna och den uppmätta förändringen.

Kostnadsnyttoanalys mäter verkan av de behandlingar som jämförs genom att samtidigt beakta inverkan på såväl livskvalitet som livslängd. Härvid granskas den nytta (utilitet) som förändringen i hälsotillståndet medför. Det vanligaste effektivitetsmåttet på livskvalitet är förändringen i livskvalitetsjusterade levnadsår (QALY, quality adjusted life year). Kostnadsnyttoanalysen är användbar då det centrala syftet med behandlingen är att förbättra den livskvalitet som är beroende av hälsotillståndet. Det kan vara ändamålsenligt att omvandla olika effekter så att nyttan av dem kan mätas med samma mått också i sådana fall, då de behandlingar som skall jämföras inverkar på flera hälsodimensioner och målet är att jämföra olika behandlingars totala effekter.

Kostnadsintäktsanalys innebär att den uppnådda nyttan omvandlas till penningbelopp, varvid den direkt kan jämföras med kostnaderna. Kostnadsintäktsanalys kan användas också då endast en behandlingsform granskas och man vill få reda på om nyttan av denna behandling är större än kostnaderna för den. Denna analys gör det också möjligt att jämföra en viss behandling med andra åtgärder inom hälso- och sjukvården eller utanför den.

HÄLSOEKONOMISK UTREDNING

1. Allmänt

I en hälsoekonomisk utredning jämförs den läkemedelsbehandling som granskas med alternativa behandlingar. Av utredningen skall på ett tillförlitligt sätt framgå hälsoeffekterna (fördelar och nackdelar) av de behandlingar som granskas samt kostnaderna för dem, och vilken av de behandlingsformer som jämförs som ger den största nyttan i relation till de resurser som används. Alla väsentliga hälsoeffekter på patienten och alla väsentliga direkta kostnader för de behandlingar som är med i jämförelsen oberoende av vem som betalar (den s.k. samhällsaspekten) ska tas med i granskningen. Följderna av de olika behandlingarna skall mätas och utvärderas enligt exakt samma principer.

Utredningen behöver inte vara en originalundersökning, utan den kan basera sig på en eller flera i Finland eller någon annanstans gjorda tidigare undersökningar. Om det läkemedel som ansökan gäller har varit föremål för flera undersökningar som har utrett dess verkningar eller ekonomiska aspekter, skall alla dessa undersökningar beaktas då utredningen görs. Alla centrala forskningsrapporter och andra källor som utredningen baserar sig på skall alltid fogas till den.

Om en hälsoekonomisk utredning som är avsedd för läkemedelsprisnämnden baserar sig på undersökningar och utredningar som har gjorts någon annanstans än i Finland, skall i utredningen ingå en bedömning av de utländska uppgifternas tillförlitlighet och deras tillämplighet med tanke på finländska förhållanden. Behandlingspraxis och behandlingskostnaderna skall omvandlas så, att de motsvarar behandlingspraxis i Finland och den kostnadsstruktur som råder här.

2. Val av utvärderingsmetod

Valet av den lämpligaste utvärderingsmetoden i varje enskilt fall (kostnadsminimeringsanalys, kostnadseffektanalys, kostnadsnyttoanalys och kostnadsintäktsanalys) beror i första hand på hur de behandlingar som skall jämföras inverkar på hälsotillståndet. De olika faserna i analysen och resultaten skall framställas så, att läsaren kan verifiera behandlingarnas hälsoeffekter och kostnader.

3. Antaganden

Den information som står till förfogande om nya läkemedels verkningar är ofta begränsad. I de ekonomiska utvärderingarna kan man därför bli tvungen att stöda sig på antaganden. Alla antaganden skall tydligt framgå och motiveras. De forskningsrapporter som antagandena eventuellt baserar sig på skall fogas till utredningen.

4. Läkemedlets indikationer

Den hälsoekonomiska utredningen skall gälla den godkända indikation för vilken ersättning söks eller, om läkemedlet har flera indikationer, den eller de viktigaste av dem.

5. Målgrupp för behandlingen

Av den hälsoekonomiska utredningen skall tydligt framgå hurudan målgruppen för behandlingen är dvs. i vilken slags patientgrupp behandling granskas. Om utredningen baserar sig på undersökningar där patientgruppen inte motsvarar hela målgruppen, skall i utredningen anges både de direkta resultaten av undersökningarna och en uppskattning av hur resultaten skulle ha förändrats om hela målgruppen hade använt läkemedlet.

Av utredningen skall framgå hur många personer i Finland som kunde behandlas med läkemedlet enligt de godkända indikationerna.

I utredningen kan också ingå utvärderingar som gäller undergrupper inom målgruppen, om sökanden anser att de bidrar med väsentliga tilläggsuppgifter med tanke på bedömningen av läkemedlets pris. För de undergrupper som granskas skall samma uppgifter som för hela målgruppen anges.

6. Jämförelsebehandlingar

De behandlingar med vilka läkemedlet jämförs bestäms på basis av läkemedlets användningssyfte. Om läkemedlet är avsett att ersätta ett visst läkemedel eller en viss behandling, skall det jämföras med detta läkemedel eller denna behandling. Om behandlingen i fråga inte är samtidigt den mest använda behandlingen, borde läkemedlet också jämföras med den mest använda. Behandlingen kan dessutom jämföras med den bästa behandlingen eller minimibehandlingen, t.ex. uppföljning utan behandling, om minimibehandlingen används allmänt eller om det är oklart i vilken mån den mest använda behandlingen är till nytta.

Valet av varje jämförelsebehandling skall motiveras.

7. Utvärdering av kostnaderna

I kostnaderna skall tas med alla direkta hälso- och sjukvårdskostnader och med dem jämförbara socialvårdskostnader som hänför sig till den läkemedels- och jämförelsebehandling som granskas vid ifrågavarande sjukdom eller symptom. Det räcker inte med att enbart granska läkemedelskostnaderna, utom i det fall att behandlingarna avviker från varandra endast i fråga om dessa kostnader.

Kostnaderna skall anges så, att av utredningen framgår såväl mängden utnyttjade tjänster, t.ex. antal läkarbesök eller vårdavdelningsdagar, som deras enhetskostnader.

Med indirekta kostnader för en sjukdom avses andra kostnader än de direkta kostnaderna för användningen av hälso- eller sjukvårdstjänster och med dem jämförbara socialvårdstjänster. Sådana kostnadsposter är bl.a. produktionsbortfall till följd av sjukfrånvaro, värdet av den fritid som går förlorad på grund av sjukdom samt värdet av sådan hjälp som erhållits på grund av sjukdom och för vilken ingen ersättning betalas till någon. Om man vill ange de indirekta kostnaderna, skall de tydligt åtskiljas från de direkta kostnaderna. Resultaten skall alltid anges också utan indirekta kostnader.

8. Utvärdering av hälsoeffekterna

Utvärderingen av de uppmätta förändringar i hälsotillståndet, som används i en hälsoekonomisk utredning skall alltid basera sig på en undersökning. Vid utvärderingen skall resultaten av alla med tanke på frågeställningen relevanta undersökningar utnyttjas. I utredningen skall beskrivas på vilken grund de undersökningar som utredningen baserar sig på har valts och vilka undersökningar som har lämnats obeaktade samt på vilka grunder detta val har gjorts. Randomiserade, kontrollerade undersökningar där de behandlingar som jämförs har jämförts direkt med varandra prioriteras.

Förändringar i hälsotillståndet skall anges enligt den verkan som uppnås i en vanlig behandlingssituation. Om sådana uppgifter inte finns tillgängliga och uppgifter som kommit fram under undersökningsförhållandena inte kan tillämpas som sådana, skall effekten i en vanlig behandlingssituation uppskattas. Då skall de uppskattade hälsoeffekter, som baserar sig direkt på de uppgifter som kommit fram under undersökningen och de som baserar sig på uppgifter som tillämpats på en vanlig behandlingssituation, framgå särskilt av utredningen.

9. Presentation av hälsoeffekter och kostnader

Läkemedlets och jämförelsebehandlingarnas hälsoeffekter och kostnader skall presenteras både som ökad nytta och merkostnader (inkrementell nytta och inkrementella kostnader) och som total nytta och totala kostnader. Med ökad nytta avses skillnaden mellan läkemedelsbehandlingens och jämförelsebehandlingens hälsoeffekter och med merkostnad på motsvarande sätt skillnaden mellan kostnaderna.

10. Granskningstiden

Behandlingarnas inverkan på hälsan och kostnader skall anges över en lika lång tidsperiod. Den tidsperiod som granskas skall vara så lång att alla väsentliga kostnader och hälsoeffekter blir beaktade. Den ändamålsenliga granskningstiden varierar enligt läkemedlets användningsändamål. Om läkemedlets verkningar antas sträcka sig långt in i framtiden, men det inte finns några uppgifter om långvarig användning av läkemedlet, skall de framtida verkningarna uppskattas. I utredningen skall anges på vad uppskattningen grundar sig.

11. Diskontering av framtida hälsoeffekter och kostnader

Hälsoeffekter och kostnader som uppkommer efter mer än ett år skall diskonteras. Som diskonteringsränta rekommenderas 3 procent. Resultaten skall dessutom anges med en diskonteringsränta på 0 procent.

12. Känslighetsanalys

En känslighetsanalys skall ingå i utredningen, om utgångssiffror som baserar sig på antaganden eller som annars är osäkra används i den. I en känslighetsanalys varieras värdena på de utgångssiffror som kan ha betydelse för de slutsatser som dras av utredningen. Med hjälp av analysen bedöms graden av tillförlitlighet hos de slutsatser som dras av utredningen.